Oryzon presenta a la FDA el protocolo del ensayo Fase III PORTICO-2 de vafidemstat para TLP
Oryzon Genomics ha anunciado este lunes la presentación ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) del protocolo de su ensayo clínico de Fase III PORTICO-2, con el objetivo de iniciar un ensayo registracional para evaluar vafidemstat en pacientes con Trastorno Límite de la Personalidad (TLP).
El ensayo PORTICO-2 se basa en los resultados alentadores observados en el estudio previo de Fase IIb PORTICO, en el que vafidemstat demostró reducciones significativas y clínicamente relevantes en los criterios de valoración secundarios que medían agresividad y mejora general del TLP, un trastorno caracterizado por una gran inestabilidad emocional y episodios frecuentes de agresividad, sin tratamientos farmacológicos aprobados hasta la fecha. La agresividad, que representa una necesidad médica no cubierta, será el criterio de valoración principal del nuevo estudio.
Vafidemstat es un inhibidor oral de LSD1 con un innovador mecanismo epigenético que ha demostrado un perfil favorable de seguridad y tolerabilidad en múltiples estudios clínicos previos.
Carlos Buesa, CEO de Oryzon, ha destacado la importancia de esta presentación: “Este paso representa un avance significativo para el tratamiento del TLP y la neuropsiquiatría. Vafidemstat podría convertirse en la primera terapia dirigida específicamente a reducir la agresividad en estos pacientes, ofreciendo esperanza real tanto a pacientes como a clínicos.”
El protocolo fue desarrollado en colaboración con la FDA y con aportaciones de reconocidos expertos en psiquiatría, como el Dr. Alan Schatzberg (Universidad de Stanford) y la Dra. Sarah Fineberg (Universidad de Yale). El estudio será aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y multicéntrico, con una muestra prevista de 350 pacientes. Las medidas clave de valoración incluirán escalas clínicas para medir la agresividad tanto desde la perspectiva del paciente como del clínico.
Además, Oryzon organizará próximamente un webinar con líderes de opinión para discutir el diseño del estudio y la importancia de la agresividad como objetivo clínico en el TLP.
El Trastorno Límite de la Personalidad afecta al 1-2% de la población y se asocia con una alta tasa de intentos de suicidio, subrayando la necesidad urgente de nuevas opciones terapéuticas. Datos exploratorios previos sugieren que vafidemstat también podría ser útil para tratar la agresividad en otros trastornos, como el Trastorno del Espectro Autista (TEA) y la enfermedad de Alzheimer, temas que la compañía planea investigar en futuros estudios.
