Oryzon recibe el sí de la EMA para un ensayo clínico de iadademstat en anemia de células falciformes
Oryzon Genomics ha anunciado que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha aprobado su Solicitud de Autorización de Ensayo Clínico (CTA, por sus siglas en inglés), el equivalente europeo a un IND, para iniciar un ensayo clínico de Fase Ib de iadademstat en anemia de células falciformes (ACF).
Este será el primer ensayo clínico que investigará iadademstat en una indicación hematológica no maligna.
El estudio de Fase Ib, denominado RESTORE, se llevará a cabo en varios centros en España y tiene como objetivo reclutar a 40 pacientes adultos con ACF.
Los objetivos primarios del ensayo serán evaluar la seguridad y tolerabilidad de iadademstat y establecer su Dosis Recomendada para Fase 2 (RP2D). Entre los objetivos secundarios se incluye la evaluación de la actividad de iadademstat para inducir hemoglobina fetal (HbF), entre otros.
La ACF es el trastorno sanguíneo hereditario más común en Estados Unidos y representa una necesidad médica significativa no cubierta, con opciones terapéuticas limitadas.
"Estamos muy satisfechos de ser el único inhibidor de LSD1 actualmente en desarrollo clínico para la ACF. Inhibir la LSD1 representa un enfoque terapéutico altamente prometedor para esta enfermedad, que afecta a aproximadamente 7,7 millones de personas en todo el mundo según estimaciones de 2025. Iadademstat ha producido un aumento significativo en los niveles de HbF en babuinos, el único modelo animal con una fuerte relevancia traslacional en humanos, tras una única dosis. El incremento en los niveles de HbF mitiga —y potencialmente revierte— el fenotipo patológico de la enfermedad, y la FDA ya ha reconocido el aumento de HbF como un criterio clínicamente relevante para el tratamiento de la ACF. El ensayo ha sido cuidadosamente diseñado para proporcionar una señal rápida y clara de actividad biológica", ha comentado la Dr. Ana Limón, vicepresidenta Senior de Desarrollo Clínico y Asuntos Médicos Globales de Oryzon.
