Oryzon presenta resultados "alentadores" de iadademstat en LMA en el congreso anual de la ASH
Oryzon Genomics ha presentado nuevos datos clínicos de iadademstat, su inhibidor selectivo de LSD1 para indicaciones onco-hematológicas, en el 67º Congreso Anual de la American Society of Hematology (ASH). Los resultados proceden de dos estudios de Fase Ib —ALICE-2 y FRIDA— que evalúan el fármaco en combinación con tratamientos estándar en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA), y reflejan señales de eficacia robustas junto a un perfil de seguridad manejable, según informó la compañía, quien subraya que los datos son "alentadores".
En ALICE-2, un estudio iniciado por investigador y patrocinado por Oregon Health & Science University en pacientes con LMA de nuevo diagnóstico, la combinación de iadademstat con azacitidina y venetoclax mostró una tasa de respuesta global (ORR) del 100% en los 10 pacientes incluidos en la comunicación a ASH. La tasa de remisión completa compuesta (CCR) alcanzó el 90%, con un 80% de remisiones completas (RC) estrictas. El 70% de los pacientes pasó a trasplante hematopoyético alogénico y la mediana de supervivencia global no se había alcanzado tras nueve meses de seguimiento. El tratamiento fue seguro y bien tolerado, con un perfil de eventos adversos en línea con otros regímenes combinados en LMA de nuevo diagnóstico. La búsqueda de dosis continúa y el ensayo sigue reclutando pacientes en el nivel DL2, con un total previsto de 21 pacientes evaluables para determinar la dosis máxima tolerada.
El segundo estudio, FRIDA, patrocinado por Oryzon, evalúa iadademstat junto con gilteritinib en pacientes con LMA en recaída o refractaria con mutación FLT3. En los 37 pacientes presentados en ASH, todas las dosis testadas en la fase de escalado fueron seguras conforme a los criterios de toxicidad limitante de dosis. El estudio se encuentra en fase de expansión en una dosis farmacológicamente activa que ha incluido a 17 pacientes y que mantiene buena tolerabilidad según la monitorización de seguridad. En 15 pacientes evaluables, la actividad preliminar muestra un 67% de CCR y un 47% de RC+RCh, resultados que, según la nota de la compañía, comparan favorablemente con el ensayo ADMIRAL (RC+RCh 34%), especialmente porque un 47% de los pacientes tratados en FRIDA habían fracasado previamente con venetoclax. Cuatro pacientes han sido sometidos a trasplante hematopoyético.
El CEO de Oryzon, Carlos Buesa, destacó el potencial del fármaco en ambas indicaciones: "Estos impresionantes resultados preliminares en LMA en primera línea subrayan el potencial de iadademstat para aportar un beneficio clínico significativo cuando se combina con los tratamientos estándar actuales y para ofrecer a los pacientes una esperanza renovada de una aproximación verdaderamente curativa", afirmó. Añadió que los datos en recaída y refractarios "ponen aún más de relieve que las combinaciones basadas en iadademstat pueden alcanzar una eficacia robusta manteniendo a la vez un perfil de seguridad manejable", y que esta demostración de relevancia clínica "refuerza el potencial de iadademstat como agente de combinación líder en su clase y ofrece una hoja de ruta clara para su desarrollo clínico futuro". También señaló que la compañía continúa explorando alianzas estratégicas para maximizar el valor del fármaco.
